世界首例臍帶血移植患者“新生”30年,現(xiàn)在臍血庫(kù)工作
2017-12-18
1988年10月,法國(guó)醫(yī)生格拉克曼·伊萊恩(Elaine Gluckman)與喬安妮·庫(kù)爾茲伯格(Joanne Kurtzberg)、哈爾·E·博克斯梅爾(Hal.E Broxmeyer)合作,在巴黎成功施行了世界首例臍帶血移植手術(shù)。如今,29年過(guò)去了,這位接受移植手術(shù)的患兒不但健康存活,長(zhǎng)大成人后還組建了幸福家庭。
29年前,5歲的美國(guó)男孩馬特·法羅(Matt thew)身患范可尼氏貧血,被父母帶到法國(guó)的巴黎圣路易斯醫(yī)院治病。與其說(shuō)治病,不如說(shuō)參與一項(xiàng)風(fēng)險(xiǎn)很高的臨床試驗(yàn)。雖然1974年首次報(bào)道了新生兒臍帶血含有豐富的造血干細(xì)胞,但臍帶血移植尚未在人類身上施行,當(dāng)法羅的父母了解到這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的時(shí)候,醫(yī)生曾明確表示成功率很低。
“我的父母帶我參加試驗(yàn)時(shí),醫(yī)生說(shuō)成功率不到5%?!狈_說(shuō)。然而,他的父母仍然決定抓住這次移植的救命機(jī)會(huì),最終,三位移植專家使用法羅剛出生妹妹艾利遜(Allison)的臍帶血為他做了移植。移植后,法羅情況穩(wěn)定,沒(méi)出現(xiàn)排異反應(yīng),也成為了世界上接受臍帶血造血干細(xì)胞移植并獲得成功的第一人。
法羅最近一次露面是在11月21日佛羅里達(dá)州的“AJC news ”中,“AJC news”報(bào)道了同法羅遭遇相同的一起親緣應(yīng)用的臍帶血移植病例——當(dāng)?shù)匾粋€(gè)T系急性淋巴細(xì)胞白血病患兒在接受了剛出生弟弟的臍帶血移植后脫離了生命危險(xiǎn)。
34歲的法羅在接受“AJC news ”的采訪中表示,他現(xiàn)在身體健康,家庭美滿,并且在奧蘭多的CORD:USE 臍血庫(kù)工作,為需要臍帶血的患者提供儲(chǔ)存服務(wù)和技術(shù)支持。只不過(guò)同自己接受臍帶血移植時(shí)5%的成功率相比,現(xiàn)在的臍帶血醫(yī)療技術(shù)已經(jīng)十分成熟。
“全球已有超過(guò)4萬(wàn)例臍帶血移植,臍帶血已應(yīng)用于80多種疾病的治療。” CORD:USE 臍血庫(kù)總裁愛(ài)德華·金迪(Edward Guindi)博士說(shuō)。
2010年, 公共臍帶血存儲(chǔ)服務(wù)供應(yīng)商 CORD:USE 臍血庫(kù)宣布增設(shè)家庭臍帶血庫(kù),為選擇自體儲(chǔ)存新生兒臍帶血的家庭提供優(yōu)質(zhì)服務(wù),家庭臍血庫(kù)的領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)由臍帶血生物學(xué)、存儲(chǔ)和移植領(lǐng)域的專家組成,其中就包括了1988年為法羅進(jìn)行首例臍帶血移植的三位臍帶血移植先驅(qū)。
三位移植先驅(qū)中最為活躍的是喬安妮·庫(kù)爾茲伯格教授。
在首例臍帶血移植后近三十年的時(shí)間里,庫(kù)爾茲伯格教授在杜克大學(xué)建立了一個(gè)世界聞名的治療兒童癌癥、血液疾病、免疫缺陷、血紅蛋白疾病和遺傳性代謝疾病的朱利安羅伯遜(Julian Robertson)細(xì)胞和移植治療中心,并在自體和異體臍帶血治療腦癱和自閉癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面已積累了超過(guò)700例的臨床試驗(yàn)實(shí)踐。
近期,美國(guó)食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)由她主導(dǎo)的一項(xiàng)擴(kuò)大范圍(Expanded Access)的臍帶血臨床試驗(yàn),有望為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性的臍帶血療法。
談及世界首例臍帶血移植的感受時(shí),庫(kù)爾茲伯格感觸頗深:“非常的滿足,我并不會(huì)把自己看成他的第二母親,也不希望他說(shuō),能活下來(lái)成家立業(yè)多虧了你等類似的話。但我非常高興,現(xiàn)代的科學(xué)能夠?yàn)檫^(guò)去視為絕望的情況提供新的解決辦法?!?/span>